VRTX.US

Vertex Pharmaceuticals Incorporated 是一家在美国、欧洲及国际市场运营的生物科技公司。公司聚焦于囊性纤维化（CF）、镰刀型细胞贫血症（SCD）、输血依赖型 β-地中海贫血（TDT）和急性疼痛等专科领域，为严重疾病患者提供变革性药物。公司销售 TRIKAFTA/KAFTRIO，用于至少携带一个 F508del 突变、2 岁及以上的 CF 患者；ALYFTREK，用于 6 岁及以上 CF 患者治疗；SYMDEKO/SYMKEVI，用于 6 岁及以上 CF 患者治疗；ORKAMBI，用于 1 岁及以上 CF 患者；KALYDECO，用于 1 月龄及以上、对 ivacaftor 敏感的 CF 患者。公司还在研 CASGEVY，用于 SCD 与 TDT 治疗；JOURNAVX，用于成人急性疼痛治疗；VX-522，针对 CF 病因的 CFTR mRNA 疗法，处于 Phase 1/2 临床试验；inaxaplin，治疗 APOL1 介导的肾病，进入单一 Phase 2 试验；VX-264，治疗 1 型糖尿病；VX-670，治疗 1 型强直性肌营养不良；VX-407，治疗常染色体显性多囊肾的小分子矫正剂。公司主要通过专业药房、分销商、批发商、零售药房、医院和诊所销售产品。公司成立于 1989 年，总部位于美国马萨诸塞州波士顿。