Alnylam Pharmaceuticals 在美国、欧洲及国际市场发现、开发、生产和商业化基于 RNA 干扰技术的疗法。公司提供 ONPATTRO（用于遗传性甲状腺素运载蛋白介导的（hATTR）淀粉样变性）；AMVUTTRA（用于 ATTR 和 hATTR 淀粉样变性）；Leqvio（用于高胆固醇血症）；Qfitlia（用于 A 型或 B 型血友病）；GIVLAARI（用于急性肝卟啉症）；以及 OXLUMO（用于 1 型原发性高草酸尿症）。公司还在开发处于 3 期试验的多款产品，包括 Nucresiran（用于 ATTR 淀粉样变性）、Zilebesiran（用于高血压）、Cemdisiran（用于重症肌无力、阵发性睡眠性血红蛋白尿症和地图样萎缩）以及 Elebsiran（用于丁型肝炎病毒感染）。公司还在开发多款 2 期试验产品，包括用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的 Rapirosiran、用于糖尿病肾病的 ALN-ANG3、用于 2 型糖尿病的 ALN-4324、用于脑淀粉样血管病的 Mivelsiran（及用于阿尔茨海默病的 1 期试验）以及用于出血性疾病的 ALN-6400。此外，公司还在开发处于 1 期试验的一系列产品，包括 ALN-2232（肥胖与体重管理）、ALN-PNP（非酒精性脂肪性肝病）、ALN-APOC3（血脂异常）、ALN-CIDEB（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）、ALN-HTT02（亨廷顿病）、ALN-5288（阿尔茨海默病）、ALN-SOD（SOD1 肌萎缩侧索硬化症）、ALN-SNCA（帕金森病）、AG-236（真性红细胞增多症）、ALN-CFB（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）、ALN-BCAT（肝细胞癌）以及面向健康志愿者的 ALN-4285、ALN-4915 和 ALN-F1202。公司已与 Regeneron Pharmaceuticals、罗氏控股、赛诺菲、诺华、PeptiDream、Dicerna Pharmaceuticals 和 Ionis Pharmaceuticals 建立合作关系。Alnylam Pharmaceuticals 成立于 2002 年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥。