INSM.US

Insmed Incorporated 在美国、欧洲、日本及国际市场为患有严重和罕见疾病的患者开发并商业化治疗药物。公司提供 ARIKAYCE，用于治疗难治性非结核分枝杆菌肺部感染，并在 3 期临床试验中评估其作为联合抗菌方案用于成人鸟分枝杆菌复合体（MAC）肺病的疗效。公司还在开发 brensocatib，一种口服可逆二肽基肽酶 1（DPP1）抑制剂，处于 3 期临床（用于支气管扩张）和 2 期临床（用于无鼻息肉的慢性鼻窦炎和化脓性汗腺炎）。公司还开发曲前列尼尔棕榈酸酯吸入粉剂，是曲前列尼尔棕榈酸酯前药的吸入剂型，处于 3 期临床（用于间质性肺病合并的肺动脉高压）和 2 期临床（用于肺动脉高压）。公司还开发 INS1201，一种微小肌营养不良蛋白腺相关病毒（AAV）基因替代疗法，处于 1 期临床（用于杜氏肌营养不良 DMD）；并开展基因治疗、AI 驱动蛋白工程、蛋白制造、RNA 末端连接及合成救援的临床前研究项目。此外，公司还提供 INS1148，一种靶向干细胞因子（SCF248）的单克隆抗体，处于 2 期临床（用于间质性肺病和哮喘）；以及 INS1202，一种鞘内递送的基因治疗，处于 1 期临床（用于肌萎缩侧索硬化 ALS）。公司成立于 1988 年，总部位于美国新泽西州布里奇沃特。